Doença também é conhecida como hipofosfatemia ligada ao cromossomo X

São Paulo, novembro de 2020 - Após a decisão preliminar pela não inclusão do burosumabe no Sistema Único de Saúde (SUS) pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), uma consulta pública (CP) deve definir se o medicamento - único tratamento disponível para o raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X (XLH), já aprovado em outros países - deve ou não ser disponibilizado para pacientes da rede pública. Até o dia 30 de novembro, pacientes, familiares, médicos e profissionais da saúde interessados na questão poderão opinar sobre o uso do burosumabe para XLH por meio da consulta pública nº 56, disponível no site da Conitec (https://conitec.gov.br/).

A consulta pública tem o objetivo de garantir transparência e estabelecer uma ponte entre a sociedade e o poder público, seu papel é determinante e tem o poder de reverter as decisões em várias instâncias da administração do governo, inclusive, sobre as decisões da Conitec. A ideia é incentivar a participação da população nas questões de interesse coletivo, ampliar a discussão sobre o assunto e embasar as decisões sobre formulação e definição de políticas públicas.

"Por isso é tão importante a participação das pessoas. Apesar de toda capacidade técnica de avaliação, às vezes, as comissões que definem essas questões estão distantes da realidade dos pacientes, e podem não conhecer de perto o impacto que um medicamento como esse pode ter na vida de quem precisa", diz Edson Paixão, diretor executivo e gerente geral da Ultragenyx Brasil, farmacêutica responsável pela terapia.

Através desse processo, os órgãos recebem informações importantes para que as decisões sejam tomadas conforme a necessidade da sociedade. As experiências dos pacientes, familiares e médicos sobre um determinado tema podem ajudar os órgãos reguladores a conhecerem a realidade.

O raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X é uma doença crônica e progressiva causada pela deficiência de fósforo no organismo e que afeta crianças e adultos. Seus principais sintomas são deficiência do crescimento, alargamento dos punhos, joelhos e tornozelos, dor nos membros inferiores, fraqueza muscular e pernas arqueadas.

O tratamento com burosumabe consiste em aumentar a reabsorção de fosfato nos rins e a produção da forma ativa da vitamina D, proporcionando melhorias significativas na qualidade de vida desses pacientes.

Para Regina Próspero, vice-presidente do Instituto Vidas Raras, a consulta pública é o momento no qual os pacientes e toda a sociedade podem participar de decisões que vão influenciar diretamente em suas vidas. "Um dos papeis da Conitec é reconhecer a voz dessas pessoas, é na CP que elas podem participar e mostrar o quanto é importante a inclusão de terapias como essa, além de ser um exercício democrático é uma chance de reverter decisões sobre a inclusão de tratamentos no SUS", diz Regina.

A realização da consulta pública é uma das etapas do processo de incorporação de tecnologias na rede pública de saúde. Até 30 de novembro é possível opinar sobre a disponibilização da terapia no SUS. Pacientes, familiares, cuidadores e cidadãos podem contribuir com a CP por meio do formulário de experiência ou opinião. Já a classe médica, enfermeiros e outros profissionais de saúde precisam acessar o formulário técnico-científico .

Caso a decisão seja pela incorporação, o Decreto nº 7.646/2011[1], que dispõe sobre o processo administrativo para incorporação, exclusão e alteração de tecnologias em saúde no SUS, define novo prazo de 180 dias para que a terapia seja disponibilizada aos pacientes pelo SUS a contar da data da publicação da decisão no Diário Oficial da União (DOU).
 

Sobre o XLH: o raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X ou hipofosfatemia ligada ao X é uma enfermidade crônica causada pela deficiência de fosfato, necessário para a formação dos ossos e dentes, para a composição do DNA e para a produção de energia no organismo. É uma doença progressiva, que pode trazer graves consequências para os pacientes e comprometer a qualidade de vida. Assim como acontece com 80% das doenças raras[2], o XLH tem origem genética, sendo geralmente herdado. Neste caso, devido à sua relação com o cromossomo X, o pai afetado pelo XLH transmitirá a condição a todas as suas filhas, mas nenhum de seus filhos será acometido. Já a mãe afetada pelo XLH tem 50% de chance de ter um filho ou uma filha com a doença. Os principais sintomas são deficiência do crescimento, alterações dentárias, alargamento dos punhos, joelhos e tornozelos, dor nos membros inferiores, fraqueza muscular e pernas arqueadas. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela doença.